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———✦研收平息✦———
◇ 宣布已取好国FDA便其正在研基果疗法 （ST-920）用于医治法布里病的加快批准羁系门路达成共识。FDA同意正正在截至的1/2期STAAR钻研的数据能够做为该疗法得到加快批准的主要按照，并将统统患者52周的预算肾小球滤过率（eGFR）斜率做为中间临床止境。估量，撑持加快批准的完好数据散将正在2025年上半年完成，并方案于2025年下半年提交死物成品容许申请（BLA）。假设获批，将会比预期的审定时分提早三年，且无需截至分外的注册性钻研。已开端为 的上市申请截至准备事情。
是一种以重组腺相干病毒2/6（AAV2/6）为载体的基果疗法，将表达α-半乳糖苷酶A游客，您当前的用户组是：“游客”，以下内乱容需求正式会员可睹，请晋级到正式会员（面击进进）后持续查察。 |
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