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▎药明康德内乱容团队编纂
日前， 宣布其/Cas9基果编纂疗法NTLA-2001的最新临床数据。三位先前正在1期剂量递删钻研中接收最低剂量NTLA-2001医治的转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性患者，正在接收后绝55 mg NTLA-2001医治后，其血浑转甲状腺素（TTR）蛋白程度中位减少90%。根据动静稿，那是初度临床数据闪现体内乱/Cas9基果编纂疗法可有效重复给药，胜利完成临床观点考据。
正在1期尝试中，三名初初患者正在剂量递删阶段接收了0.1 mg/kg剂量的NTLA-2001，正在第28天其血浑TTR中位减少了52%。如预期，0.1 mg/kg剂量以致的血浑TTR减少低于目标火游客，您当前的用户组是：“游客”，以下内乱容需求正式会员可睹，请晋级到正式会员（面击进进）后持续查察。 |
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